ANU引领世界首个临床试验，对“无药可治”的癌症展开药物攻击

由澳大利亚国立大学和堪培拉健康服务机构的研究团队主导的世界首个针对目前“无药可治”癌症的临床试验，将于今年晚些时候启动。 这项试验由医学研究未来基金资助，针对MYC驱动型癌症，这一癌症类别涵盖前列腺癌、乳腺癌、卵巢癌以及多种血液系统肿瘤。

MYC蛋白是细胞生长的关键调控因子，在多种癌症中被发现异常活跃，并助长肿瘤发展。

此次临床试验将由血液学家、ANU教授Mark Polizzotto主导。这是一项名为“篮子试验”的研究设计，按MYC蛋白是否异常活跃对患者进行分组，而非依据癌症类型。

他表示：“大约70%的癌症都是由异常的MYC活性驱动的。”

“MYC是最容易致癌基因之一，MYC过度表达驱动的肿瘤通常具有极高的侵袭性，也最难治疗。”

“此次试验旨在解决临床上尚无有效治疗手段的癌症难题，并采用高效设计，相比为每种癌症分别设计试验，节省了时间和资源。” 

这项新抗癌药物PMR-116由 ANU的Ross Hannan教授带领的研究团队与药企Pimera Therapeutics 合作开发。

PMR-116作用于MYC蛋白下游的一条信号通路，在临床前研究中，已在多种癌症类型中展现出良好的疗效。

“MYC 长期以来被认为是无药可治的，但PMR-116的早期试验结果为改变这一看法带来了希望。”Mark教授说，他同时也是堪培拉医院的资深血液科医生。

ANU百年纪念癌症生物学教授 Ross Hannan 补充道：“PMR-116通过抑制一种酶，破坏核糖体生成过程——这是MYC驱动型癌症劫持利用的关键机制，从而达到治疗目的。”

在ANU负责PMR-116临床前研究的Nadine Hein博士表示，该实验 性药物 是癌症研究中的一次突破。

“MYC一直是癌症研究的重点，但由于其结构无序，直接作用于它一直是巨大的挑战，”她说。

“不过，通过阻断MYC下游的关键通路，我们现在在多种MYC相关癌症中看到了显著疗效。”

这项MRFF拨款支持了ANU及其在澳大利亚首都领地、新南威尔士州和维多利亚州的合作研究机构开展的相关工作。

临床试验将在堪培拉医院、维州的彼得麦卡勒姆癌症中心、以及悉尼的圣文森特医院等地开展。

Mark教授指出：“我们ANU的团队将协调此次临床试验，并与澳大利亚各主要癌症中心的临床医生密切合作。”

“对于那些标准治疗已无效的患者，我们将检测其癌症是否涉及MYC，若结果呈阳性，他们将有资格参与试验。”

“我们希望通过这项试验，针对癌症的核心驱动因子，并加快有效疗法的开发，让患者更早受益。”