Sue Fletcher教授与Steve Wilton教授积极从事治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的开创性科研工作,促使美国食品与药品管理局加速批准了三种治疗药物,在此基础上Fletcher教授继续寻求其他罕见病治疗方案的新突破。她说“我很荣幸能够当选澳大利亚健康与医学科学院院士,但这要归功于我们实验室敬业的科研团队和慈善组织的重要资助!”
Fletcher教授所在的分子医学与创新疗法中心是一所由莫道克大学与佩伦研究所联合创办的科研机构,她同时还在珀斯PYC生物科技药物疗法研究中心任职。Fletcher教授与Wilton教授长期合作从事罕见病治疗研究,开发新型药物可以诱使细胞“跳过”引起疾病的基因突变,充当基因“涂抹剂”,这种治疗方法可能适用于治疗其他罕见疾病。
Fletcher教授表示治疗罕见病的未来取决于学术界、临床医学和企业之间建立紧密的合作伙伴关系,确保科研经费到位。现在,基础研究的资金短缺现象比以往任何时候都严重,如果不对早期发现进行投资,我们未来科研突破的能力就会受到限制。“当您看到那些身体衰弱的患者及其家人时,您就会意识到这有多么重要!”
澳大利亚健康与医学科学院院长Ingrid Scheffer教授表示,“我们为所有新当选的院士感到自豪!他们拥有丰富的经验与多样的专业知识,将促使学院一如既往地发出专业和权威的声音,推动澳大利亚的卫生服务、医学科学、研究创新向更深更广发展,我们的院士包括了全国顶尖的健康研究领军人物,非常期待新当选的院士在未来做出巨大贡献,确保澳大利亚继续拥有强大稳健,且世界领先的健康与医学研究和创新能力。”
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