英国女王大学和伯明翰大学共同合作的科研小组发现，目前用于治疗某些基因缺陷的癌症药物，也可以用于治疗一种血癌中常见的缺陷基因。
背景介绍：医疗难题
高达30%的血癌中存在SF3B1突变，使得血细胞不能正常形成，也称为骨髓增生异常综合征。因为主要发生在老年患者身上，所以治疗难度非常大。这种突变在葡萄膜黑色素瘤或眼癌中也很常见，目前的治疗选择也十分有限。
顶尖科研，最新发现
科研小组最新发现PARP抑制剂对带有SF3B1基因突变的肿瘤也有反应作用。PARP抑制剂本身是用于治疗BRCA1和BRCA2基因有类似突变的癌症的药物。
什么是PARP❓
PARP抑制剂包括奥拉帕尼（olaparib）和鲁卡帕尼（rucaparib），用于治疗卵巢癌、乳腺癌、前列腺癌和胰腺癌患者，他们通常是遗传了有缺陷的BRCA1或BRCA2基因。
团队表示：具有SF3B1突变的癌细胞对奥拉帕尼（olaparib，最常见的PARP抑制剂）、一些特定的化疗药物和放疗都很敏感。他们认为SF3B1突变破坏了细胞制造DNA修复蛋白的能力，使其容易受到针对这些蛋白的药物的影响。因此，PARP抑制剂可用于治疗携带有缺陷的SF3B1基因的肿瘤患者。
成果发表
这次研究成果发表在美国癌症研究协会期刊《癌症研究》，指出SF3B1突变通过破坏DNA，阻止其正常修复，并阻止其自身的正常复制，与BRCA1基因缺陷的情况相似。PARP抑制剂针对细胞的DNA修复工具，将它们锁定在DNA上，阻止DNA修复，导致癌细胞死亡。
Katrina Lappin 博士
本次科研项目的第一作者
英国女王大学 Patrick G Johnson癌症研究中心专家
我们的研究表明，可以使用PARP抑制剂治疗药物有效治疗这些特定突变的癌症。这些药物的毒性较小，且能更好地杀死具有这些突变的癌细胞，可以方便地在家里以片剂形式服用。
这对改善这些癌症患者的治疗效果和生活质量可能有巨大的意义。这项研究将为使用PARP抑制剂治疗常见癌症突变患者的临床试验铺平道路，使治疗癌症的方案更加具有个性化。
Grant Stewart 教授
本次科研项目的共同作者
伯明翰大学
我们的科研项目表明，特定基因突变如何影响癌细胞修复受损DNA能力的分子理解（molecular unerstaning）可以在临床上用于定制个性化肿瘤疗法。这将提高治疗的有效性，并希望能减少复发的机会。
展望未来：临床试验
研究人员希望下一步能进行临床试验，在SF3B1突变患者身上进行PARP抑制剂的测试，看看它们是否能够阻止癌症扩散，提升治疗效果。
Kienan Savage 博士
本次科研项目的主要作者
英国女王大学 Patrick G Johnson癌症研究中心专家
这次的发现对癌症治疗有重要的临床意义。我们特别关注这一基因突变，因为它在几种难以治疗的白血病和其他癌症中都有发现，威胁着癌症患者的健康。通过加深理解这种基因突变，我们已经确定了治疗这些癌症的新方法，可以提高患者的生存率。
Michelle Mitchell 女士
英国癌症研究中心的首席执行官
在25年前，我们的科学家在BRCA基因的发现过程发挥重要作用，从那时起，我们在开发PARP抑制剂以治疗BRCA基因故障癌症方面一直处于领先地位。我们很高兴得知一个表现与BRCA1相似的新突变，而且将来可以使用同样的方式进行治疗。目前被广泛使用的PARP抑制剂，具有巨大的潜力来帮助治疗目前已知的一些最稀有和最难治疗的癌症。
在过去的20年里，PARP抑制剂在全世界范围内拯救了成千上万的生命。我们非常期待继续探索它的威力，看看在未来是否能对其他更罕见的癌症治疗起到帮助。
特别鸣谢
这项研究由英国医学研究委员会、英国癌症研究中心、英国血癌协会、英国白血病和淋巴瘤协会以及英国大奥蒙德街医院儿童慈善机构资助。
癌症研究中心，科研实力强劲
Patrick G Johnston 癌症研究中心
PGJ癌症研究中心的使命是通过卓越学术研究，提升对患者的治疗效果，培养下一代科学家和临床医师，并增强英国在生命科学领域的竞争力。
- 肿瘤专科和临床试验
将转化医学和临床专业知识集中在重要的癌症研究，主要是前列腺癌、胃肠道癌、乳腺癌和卵巢癌、血液癌
- 卓越的多元学科研究实力
转化医学研究建立在基础生物学领域之上，主要包括药物耐受性、基因组不稳定、肿瘤微环境、肿瘤流行病学和及症状的早期发现
- 科研技术专长
在转化医学和临床研究中掌握核心技术优势，包括高级放射医学、医学生物信息学、癌症治疗学
主要科研计划项目
PGJ癌症研究中心的研究人员正在领导或参与一系列具有重大国际影响力的研究项目，包括：
- 贝尔法斯特实验癌症医学中心（ECMC）：由英国癌症研究中心和北爱尔兰公共卫生局（研究与发展部）共同投资，是 英国十八大前沿癌症研究中心之一
- 精密医学卓越中心（PMC）：由Queen's、北爱尔兰投资局和英国公共卫生署研究与发展部门共同投资合作
- Movember前列腺癌研究卓越中心：英国唯二的前列腺癌研究中心之一
- 英国卫生健康数据研究
加入我们，一起改变世界
英国女王大学欢迎希望在癌症药物开发领域深造的同学加入！我们目前开设的与癌症药物相关的课程包括：
MSc Bioinformatics an Computational Genomics
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